BioMarin制药公司将停止发展,杜氏肌肉营养不良症(DMD)药物,新闻稿阅读。

Kyndrisa药物的问题,公司领导提出治疗衰弱和致命的疾病模式。报道的负面评论欧洲药品局(EMA)浮出水面后,药物被美国监管机构今年早些时候拒绝了。具体地说,这种药物拒绝了后由美国食品和药物管理局未能满足有效性的要求。

面临来自欧洲机构可能拒绝之前,BioMarin决定有必要停止发展Kyndrisa和三个其他相关药物- BMN 044, BMN 045和BMN 053,这都是在第二阶段的研究。Kyndrisa (drisapersen)是一种实验性药物提出了DMD的治疗,这是响应外显子51跳过。

外显子跳跃基因外显子的能力或部分共同携手,禁止肌营养不良蛋白的蛋白质所需的蛋白质组装工作。外显子的过程不鼓励通过反义核苷酸的细胞结构,面具,跳过外显子所以他们不影响蛋白的生产。

BioMarin在2014年投资6.8亿美元现金收购Prosensa及其drisapersen希望发展DMD的治疗药物,经过监管机构的批准。然而,当EMA表示在2016年对人用药品委员会(CHMP)会议上,它可能会拒绝毒品,BioMarin现在撤回其市场授权应用程序(MAA)。但该公司表示,不是放弃打击杜乡,因为它将重点发展下一代寡核苷酸。

“我们现在的计划是投资研究的下一代寡核苷酸的目标提供一个安全、有效的治疗对于男孩和这个毁灭性的疾病,”说BioMarin董事长兼首席执行官让-雅克•Bienaime。

与此同时,Sarepta eteplirsen NDA,也DMD的治疗,最近拒绝了美国食品和药物管理局。BioMarin目前在专利战争Sarepta使用反义寡核苷酸。