美国食品和药物管理局12月23日宣布,它已批准Spinraza (nusinersen),使生原体第一个可用的药物治疗在成人和儿童脊髓性肌萎缩症。

SMA特点是运动神经元的损失,导致严重的和进步的弱点和肌肉萎缩。那些最严重的一种疾病可以最终成为瘫痪,无法执行基本生命功能像吞咽和呼吸。

“长期需要治疗脊髓性肌肉萎缩症……我们不能更高兴第一个批准治疗这个使人衰弱的疾病,”说比利邓恩博士,神经学部门产品总监FDA药物评价和研究中心。

Nusinersen临床试验

批准获得了期望的结果在令后,临床试验涉及121例患者诊断为infantile-onset SMA在他们6个月的年龄之前,谁是小于7个月大时第一次注射。

此外,开放不受控制的临床研究之间的有症状的患者进行了30天,15岁的的时候第一次剂量,与病人发生前症状,8岁到42天的时候第一剂量。没有对照组,这些研究人员使它更难以理解他们但他们的研究结果支持了亲密。

“Spinraza提供了新的希望应用SMA社区,是我们的使命的尖端科学使患者的生命有意义的不同毁灭性的,改变生活的疾病,”说乔治•a . Scangos生原体CEO。

他还说感谢病人和他们的家属参与的喜爱和承认的临床试验的研究人员的努力,以及Ionis制药的贡献,启动程序。

FDA Spinraza批准

除了批准作为SMA的治疗药物,Spinraza也获得了FDA孤儿药物名称,使激励措施鼓励和帮助制药公司研发药物罕见疾病。

也收到优先审查状态和快速通道名称,以及一个罕见的儿科疾病优先评审券生原体,该公司在日后可以换取一个后续申请不同的产品。以来罕见的小儿疾病优先审查程序刺激了罕见的小儿疾病的治疗方法的发展,这是第八个券给FDA。

Spinraza将提供给医疗服务提供者在美国大约一个星期。根据生原体,他们预计多久会有变化SMA患者可以接受的治疗机构和治疗中心了解更多药物。

旨在通过鞘内注射,Spinraza直接交付给脑脊髓周围脊髓液脊髓。这是在这个领域,SMA患者体验运动神经元变性由于低水平的生存运动神经元蛋白质。

照片:密歇根州Del |Flickr