开拓基因疗法用于治疗白血病已经更近一步成为第一的销售在美国,由于重要的建议。

周三,7月12日,一个顾问小组从美国食品和药物管理局给其一致推荐批准使用tisagenlecleucel,诺华制药生产的药物,治疗白血病的患者年龄在3到25岁。

更具体地说,诺华药物是用来治疗病人诊断为复发b细胞急性淋巴细胞白血病(所有的),这是最常见的儿童癌症。

具有里程碑意义的治疗

基因治疗,也称为CTL019,使用一项新技术万博体育登录首页嵌合抗原受体t细胞疗法,或CAR-T为短。这项技术涉万博体育登录首页及的免疫细胞从病人的血液,然后重组他们识别和攻击恶性细胞和注射回患者。

的诺华CAR-T癌症therapy建议患者b细胞,并没有对其他治疗或回应,但复发。

约翰·马里斯博士,一个在费城儿童医院的儿科肿瘤学家,说CAR-T癌症治疗无疑将拯救生命的儿童和年轻人没有其他有效治疗复发。

“这是真正的转折点这一疾病的管理,“说马里斯。

药物的新时代?

统计数据显示,所有患者化疗失败通常只有一个16 - 30%的机会生存。

但在临床试验中,包括63年所有患者复发或化疗失败,83%的人达到完全或部分缓解CAR-T治疗后三个月。12个月后,79%的人还活着。

“这是一个类型的改变可能我们的利益,”说克利夫兰诊所的布莱恩里博士Taussig癌症研究所。

尽管FDA没有义务遵守建议的咨询小组,它经常这样做。执政党的使用CAR-T基因治疗将9月底公布。

CAR-T批准,基因治疗将彻底改变所有患者复发的治疗或化疗失败。专家说批准将铺平道路的新时代基于基因的药物,有望用于治疗各种疾病。

与此同时,FDA表示担心药物的副作用。可能有风险,它可能会导致新的恶性肿瘤的发展随着时间的推移,但顾问小组表示,风险低,减排建议由诺华是足够了。