亨廷顿氏舞蹈症的开创性实验表明,一种实验药物能减缓疾病的进程。

亨廷顿氏舞蹈症是冷酷无情的,目前没有治愈的方法。它会影响大脑和损害是不可逆转的。目前的治疗只能帮助症状,但不是减缓其发展。

实验药物可以减缓亨廷顿氏舞蹈症进展

这个具有里程碑意义的积极成果试验火花希望一天亨廷顿氏舞蹈症可能治愈。伦敦大学学院(UCL)研究人员开发出一种实验性药物,注入脊髓液时,设法降低的水平毒性蛋白叫杭丁顿蛋白影响大脑。

与这些突破的结果,该研究小组认为,致命的疾病可能有一天会停止。没有药物设法抑制突变杭丁顿氏症的影响,这就是为什么这个试验非常重要,拥有更大的潜力。

这是第一次试验亨廷顿的人类患者进行药物被证明是安全的。试验病人耐受良好,它设法降低大脑的杭丁顿蛋白的水平。

亨廷顿的人体试验

实验药物临床前开发了10多年,这个试验对人类患者开始对2015年底。教授教授Sarah Tabrizi伦敦大学学院的神经学研究所的审判,并Ionis制药公司赞助的。

九点研究小组进行了试验设施在加拿大,德国和英国,与早期46人亨廷顿氏舞蹈症。每个病人参与试验收到四个剂量的安慰剂或者IONIS-HTTRx,注入脊髓液到达大脑。IONIS-HTTRx剂量逐渐增加整个试验和一个独立的安全委员会密切监测患者安全从一开始到最后的审判。

的审判已经结束,得出的结论是,病人已经成功地容忍IONIS-HTTRx有积极的影响,从而进一步测试是必要的。

大亨廷顿的测试试验

“这个试验的结果是突破性的亨廷顿氏舞蹈症患者和家庭的重要性,”说Tabrizi。第一次药物降低了有毒的致病蛋白在神经系统中,和药物安全且耐受良好。现在的关键是迅速采取行动,一个更大规模的实验来测试该药物是否减缓疾病的进程。”

杭丁顿氏症是一种最无情,无情,和毁灭性的疾病,基因传播。它是由一段DNA的突变引起的,称为“杭丁顿蛋白基因”。

孩子父母与亨廷顿氏有50 - 50的机会发展疾病。亨廷顿氏舞蹈症通常影响人们在30年代到40年代,和病人通常在10年或20年之后第一个死亡症状表现。

这实验药物证明来减缓疾病的进程,它可能标志着最大的突破过去五年的神经退行性疾病。

这个有前途的研究后,罗氏公司,合作伙伴Ionis制药、同意许可IONIS-HTTRx并将进一步开发药物,以及处理监管要求,和商业化。所有参与的人都这亨廷顿的审判将包含在一个开放的扩展,这样他们就可以获得更多IONIS-HTTRx。