Sarepta疗法股价上涨,此前该公司表示,它将再一次向美国食品和药物管理局申请批准其eteplirsen药物,用来治疗杜氏肌肉营养不良症。

一种肌肉萎缩症,DMD导致肌肉退化。它主要影响男性,可以是致命的。

周一,4月21日,公司宣布将提交新药申请(NDA) FDA在2014年底为eteplirsen得到批准。

“当我们宣布计划提交一个eteplirsen NDA到2014年底,我们很高兴与详细的指导,FDA已经为我们提供了一个潜在的eteplirsen批准途径及其支持的历史控制eteplirsen验证性研究中,“说总裁兼首席执行官克里斯•Garabedian Sarepta疗法。“我们也欣赏,FDA股票紧迫性eteplirsen剂量更广泛基础的病人和鼓励我们开始临床项目后续exon-skipping药物尽快。”

这不是第一个实例Sarepta试图得到FDA的批准eteplirsen。2013年11月,该公司的申请eteplirsen被FDA放下。该机构说,12名患者的数据从公司的研究不足的批准。从那时起,Sarepta以及病人的倡导者一直努力得到美国食品及药物管理局重新评估其裁决。

Sarepta说每收到FDA的指导方针,它与eteplirsen将进行进一步的研究。这项研究将包括临床试验的病人是7岁和16岁之间,可以走指定的距离。该公司还将研究以下的患者7年,无法行走。

Sarepta说,它将向监管机构提交申请eteplirsen加速审批路径下,FDA建议。

FDA通常会加快审批资助药物用于治疗疾病没有治疗方法。Sarepta将不得不进行试验规模,加强其调查结果。这个消息无疑呼吸新生活的孩子遭受致命的疾病。