美国食品和药物管理局(USFDA)周四宣布,它已批准使用一种新的药物组合设计抗最常见的囊性纤维化、遗传疾病导致身体内的粘液逐渐累积,导致肺部感染,甚至死亡。

新的药物,称为Orkambi,是由顶点制药公司停止囊性纤维化的变化的影响,目前困扰8500美国人,其中大多数是12岁。

Orkambi后续顶点的开创性的药丸,Kalydeco,这是第一个的治愈早在2012年就囊胞性纤维症的主要原因。新治疗的组合称为lumacaftor Kalydeco和新开发的药物成分。

“FDA鼓励制造商开发新的和创新的治疗严重罕见的囊性纤维化等疾病,”约翰·詹金斯博士,药物评价和研究中心主任,说。

“今天的批准显著扩大的可用性靶向治疗的特定缺陷导致囊性纤维化。”

根据顶点,Orkambi治疗成本每年价值259000美元,也就是311000美元更便宜比年度成本Kalydeco治疗。

估计有30000人生活在美国患有囊性纤维化。条件是由不同的基因突变引起的转移从父母到孩子。它会导致肺部的粘液的形成和其他器官的病人,导致消化问题,感染和过早死亡。

(罗伯特Giusti纽约大学Langone医学中心的解释说,在美国约一半的囊性纤维化患者疾病的类型Orkambi的目标。这种特殊形式发生当一个孩子需要在两个基因突变copies-one每个家长。

USFDA Giusti补充说,他预计将扩大的批准Orkambi囊性纤维化患者一样年轻六岁为了增加的人数可能受益于这种新药。

“这是非常激动人心的,因为这种疾病会导致一个病人肺功能恶化每年百分之二,“Giusti说。

“现在他们有治疗提供潜在的逆转效应”。

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