美国食品和药物管理局正式了诺华制药公司的Rydapt (midostaurin),这是一种药物治疗急性髓系白血病或AML。的食品及药物管理局周五宣布了药物的间隙,4月28日。

AML基本上是一种“迅速进步癌症”。它影响骨髓,导致血液中白细胞计数增加受感染的人。

“Rydapt代表一个非凡的进步是第一个也是唯一一个获得批准的患者靶向治疗有限选择多年来,“诺华肿瘤首席执行官布鲁诺Strigin说。

Rydapt:它做什么?

根据美国食品药品管理局已药物是有效的在AML患者被诊断为早期阶段,具备特定的命名FLT3基因突变。然而,Rydapt只能用于与同伴诊断称为LeukoStrat CDx FLT3突变分析。

“检测基因突变的能力诊断测试意味着医生可以识别特定的患者可能受益于这种治疗,”Richard Pazdur谁是代理办公室主任血液学肿瘤产品在美国食品药品监督管理局,共享。

Rydapt本质上是一个激酶酶负责细胞生长抑制剂和块。如果检测到AML患者与LeukoStrat CDx FLT3突变试验正在测试后,Rydapt治疗可以考虑。

药物也可以被用在成人与某些血液疾病如ASM或积极的系统性肥大细胞增多症和肥大细胞白血病。

Rydapt是如何起作用的?

了解药物的有效性,717个随机AML患者Rydapt随着化疗。结果表明,患者治疗管理,即化疗和Rydapt,住的时间比那些只治疗包括化疗。

也证实患者管理Rydapt通过平均8.2个月,没有任何并发症,如白血病的进展或未能达到缓解。这个时间更长的时间相对于只接受化疗的病人。

先前的研究从诺华还得出结论,使用Rydapt AML患者死于疾病的可能性降低了23%。

Rydapt治疗成本

14日,药物治疗,挂牌价格为7495美元。治疗28天将一个由14990美元。Rydapt后期试验显示,平均42天所需治疗AML期,因此,药物的成本达到22485美元。

为ASM,药物的标价是32121美元一个30天的治疗。ASM治疗病例的平均时间是11.4个月。

AML的情况是很常见的在美国和美国癌症协会预测它将影响21380人在2017年和10590年死亡率计数。批准的新药,为那些遭受AML一线希望。Rydapt很快就会变得可用,价格将根据不同剂量和指示。