欧盟监管机构说,他们已经批准首次药物治疗一种特殊形式的肌肉萎缩症,影响孩子。

Translarna,还发现了ataluren名义,杜氏肌萎缩症治疗,帮助人体创建一个蛋白质被称为肌营养不良蛋白预防肌肉损伤所经历的孩子患有这种疾病,因为他们缺乏蛋白质。

欧洲药品局批准,医学专家认为“历史”,被授予特殊豁免称为条件下营销授权,旨在允许药物可能战斗危及生命的疾病时没有其他药物选择。

拒绝批准的机构,今年1月,说这是发行的新决定后复审证据和新的数据从美国制造商的药物,PTC平原镇的疗法,新泽西州

目前没有其他治疗这种疾病,它主要影响男孩和是一个突变的结果缺陷在肌营养不良蛋白基因过早结束生产,专家说。

新批准的药物被认为使蛋白质合成的部分细胞能够“跳过”这样的遗传缺陷。因此,恢复细胞产生的蛋白质。

“这个决定教育津贴是很好的消息,”罗伯特·Meadowcroft说“肌肉萎缩症运动”组织的在英国。

“大多数的诊断为杜氏肌肉营养不良症,通常在5岁之前,将使用一个驱动轮椅12日之前不会有肌肉力量接一杯水20岁的时候,不会活着看到他们的30岁生日。”

欧盟批准允许Translarna可用的28个国家是欧盟的成员国。

肌肉萎缩症运动表示,药物需要达到那些孩子杜氏肌萎缩症的特殊形式,可以尽快回应,并表示欧盟批准意味着Translarna可能在六个月内可在英国。

最有益的药物将五岁以上儿童的疾病一直没有进展,过去的无法走的地步,欧盟监管机构说。